Terapia “miracolosa”: due bimbi di 8 e 9 anni ciechi dalla nascita recuperano la vista

Una terapia miracolosa ha restituito la vista a due bambini ciechi dalla nascita. È successo a Caserta, nella Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli". 

I due bimbi, di 8 e 9 anni, erano ciechi dalla nascita per una particolare forma di distrofia retinica ereditaria, come scrive il Tgcom24 -, una malattia causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia, sviluppata da Novartis, fornisce una copia funzionante di questo gene.

La terapia, sviluppata dalla casa farmaceutica Novartis, fornisce per una sorta di copia del gene infetto.

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LA CURA Un trattamento innovativo per restituire la speranza ai bambini affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria che li rende ipovedenti dalla nascita è stato utilizzato per la prima volta in Italia su due piccoli pazienti nella Clinica Oculistica dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli. I risultati ottenuti sono stati presentati questa mattina a Napoli, proprio tra le mura dell'ateneo, dalla direttrice della Clinica Oculistica, Francesca Simonelli, lo riferisce l'Adnkronos.

«Questi - ha spiegato - sono i primi due bambini affetti da distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche in un gene denominato RPE65 che vengono trattati in Italia con la nuova terapia Luxturna* (voretigene neparvovec), che fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti». Con la terapia genica «i risultati sono evidenti dopo pochi giorni dall'intervento - ha aggiunto l'esperta - e consistono in uno straordinario miglioramento visivo evidente soprattutto nelle condizioni di scarsa luminosità. Dopo la terapia il bambino ha già recuperato una piena autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da solo, correre e giocare a pallone».

 
Ultimo aggiornamento: Lunedì 16 Dicembre 2019, 20:57
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