Zolgensma, dopo la campagna di Leggo l'Aifa a lavoro per sbloccare il farmaco per salvare Melissa e i bambini con la Sma
di Ilaria Del Prete

Zolgensma, l'Aifa a lavoro per sbloccare il farmaco per salvare Melissa e i bambini con la Sma

Un altro passo avanti nella battaglia di Melissa. Una bambina di dieci mesi affetta da Sma di Tipo 1, malattia tanto rara quanto pericolosa che potrebbe essere curata grazie alla terapia genica con il farmaco più costoso al mondo.

 


Il suo caso è in primo piano alla massima attenzione dell’AIFA - come ha comunicato l’Agenzia in una nota. A lavoro sulla possibilità di estendere la cura con Zolgensma a neonati oltre i sei mesi d’età a carico del SSN ci sono la CTS (Commissione Tecnico Scientifica) e il CPR (Comitato Prezzi e Rimborso), così come in prima persona il Direttore Generale Nicola Magrini e il Presidente Giorgio Palù. L’impegno dell’AIFA - continua la nota - è di trovare «una soluzione di accesso la più rapida possibile».

 


Un nuovo spiraglio di speranza per Melissa arriva in seguito alla richiesta formale da parte del Ministero della Salute di sollecitare la possibilità di autorizzare la cura anche per la bambina di Monopoli dopo la denuncia dalle pagine di Leggo accompagnata dalla campagna social #esefossetuofiglio.

 


Attualmente la terapia con Zolgensma, il farmaco da 1,9 milioni di euro che attraverso un’unica iniezione è in grado di ripristinare le normali funzioni dei motoneuroni responsabili delle capacità motorie, di deglutizione e respiratorie, è autorizzata in Italia solo entro i sei mesi di vita. Una discriminante che preclude ogni aspettativa a decine di bambini affetti dalla stessa patologia e ormai al di fuori dei limiti d’età, che rischiano di non arrivare al compimento del secondo anno di vita. Diversa la situazione in alcuni Paesi europei come Francia e Germania e negli Stati Uniti, dove il farmaco raggiunge una platea più ampia grazie a un criterio che valuta il peso del bambino da curare, che deve rientrare nei 21 chilogrammi. La tentazione di imbarcarsi per un disperato viaggio della speranza è forte per le famiglie dei piccoli pazienti Sma. Un viaggio costoso e che metterebbe ancor più a rischio le già precarie condizioni di salute dei bambini. La richiesta è quella di poter curare i loro figli nel proprio paese, così come è nel loro diritto di cittadini italiani.

 


A sostenere la lotta due testimonial d’eccezione. Eleonora Daniele, mamma e conduttrice che dà loro voce dagli studi di Storie Italiane, su Rai1, e Maria Grazia Cucinotta, che ha sposato la causa diventandone madrina.

 

La mamma di Melissa: «Una decisione subito o dovremo andare all'estero»

 

Rossana, la mamma di Melissa, è incredula. Finalmente un raggio di Sole?

«Sì. Ho provato sollievo, anche se solo in parte. Siamo felici che i nostri sacrifici per far conoscere la sua storia stiano dando dei frutti. E non solo per noi».

 


Si riferisce agli altri bambini affetti da Sma?
«Sì. Ormai fanno parte di noi e saremo sempre dalla loro parte anche quando Melissa avrà ottenuto la cura».

 


Cosa la preoccupa ora?
«Il tempo. Noi non ne abbiamo: più passa più i motoneuroni di mia figlio vengono intaccati. Non possiamo permetterci il lusso di aspettare ancora». 

 


E se ne passasse troppo?
«Se la decisione definitiva dell’Aifa tarderà ad arrivare siamo pronti ad andare all’estero».

 


Dove?
«In Europa. Melissa non può affrontare un viaggio troppo lungo a bordo di un aereo».

 


Siete pronti ad affrontare la spesa?
«Abbiamo quasi raggiunto la cifra di due milioni di euro necessaria grazie alla raccolta fondi che abbiamo lanciato su GoFundMe “Un sorriso per Melissa”».

 


Ultimo aggiornamento: Mercoledì 27 Gennaio 2021, 09:21
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