Cos'è la terapia genica anticancro

Cos'è la terapia genica anticancro? Una «pietra miliare nel campo della medicina di precisione», che apre la strada a risultati analoghi anche nel campo delle malattie genetiche. Questo rappresenta l'innovativa terapia genica che utilizza cellule «riprogrammate» contro il tumore secondo Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, dove con tale tecnica è stato trattato il primo paziente italiano, un bimbo leucemico di 4 anni.

LEGGI ANCHE ---> Bimbo di 4 anni curato con cellule riprogrammate contro il tumore: è guarito

«Una pietra miliare nel campo della medicina di precisione in ambito onco-ematologico. Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate - spiega Dallapiccola - ci portano infatti nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. È la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti».

Un settore di avanguardia, sottolinea, «nel quale l'Ospedale non poteva non essere impegnato. Siamo riusciti in tempi record a creare un'Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione». Ed il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, afferma, «ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l'atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia».

Anche per Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale, «l'infusione di linfociti geneticamente modificati per essere reindirizzati con precisione verso il bersaglio tumorale rappresenta un approccio innovativo alla cura delle neoplasie e carico di prospettive incoraggianti. Certamente però - avverte - siamo in una fase ancora preliminare, che ci obbliga ad esprimerci con cautela».

A livello internazionale, ricorda, «sono già avviate importanti sperimentazioni da parte di industrie farmaceutiche. Ci conforta poter contribuire allo sviluppo di queste terapie anche nel nostro Paese e immaginare di avere a disposizione un'arma in più a vantaggio di quei pazienti che hanno fallito i trattamenti convenzionali o che per varie ragioni non possono avere accesso al trapianto».