Parkinson, una molecola che frena la malattia: positivi i primi test

Contrasta meccanismo a base della malattia

Parkinson, positivi i primi test su molecola che frena la malattia

Una ricerca getta nuova speranza per la cura del Parkinson. I ricerctori hanno trovato una molecola sperimentale che sarebbe in grado non solo di contrastare i sintomi ma di incidere sul decorso della malattia. Come? agendo sul meccanismo biologico alterato nella malattia. 

Risultati incoraggianti nei primi test sull'uomo

I primi test, condotti sia su modelli animali sia su un ristretto gruppo di pazienti, sono stati pubblicati sulla rivista Science Translational Medicine e hanno dato esito positivo. Alterazioni a carico del gene LRRK2 costituiscono uno dei principali fattori di rischio per la malattia di Parkinson; una sua eccessiva attività, infatti, causa un malfunzionamento degli organelli (i lisosomi) che nelle cellule degradano le proteine non più necessarie. La nuova molecola (DNL201), sviluppata dalla californiana Denali Therapeutics, interferisce con questo meccanismo.

La prima sperimentazione sull'uomo ha coinvolto 150 volontari, 122 sani e 28 con Parkinson trattati per 10 giorni con la nuova molecola. Dal trial non sono emersi problemi di sicurezza; inoltre è stata riscontrata una riduzione della proteina LRRK2 nel sangue, un primo indicatore di efficacia del trattamento.

Sulla base di questi dati, a breve potrebbe essere avviata una sperimentazione più ampia. 

Il futuro e le nuove terapie 

Ci vorrà comunque molto tempo prima di disporre di risultati definitivi; inoltre, se anche fosse confermata l'efficacia della molecola, a oggi non è chiaro se potranno beneficiarne tutti i pazienti con Parkinson o soltanto quelli con specifiche caratteristiche genetiche. 


Ultimo aggiornamento: Mercoledì 8 Giugno 2022, 21:10
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