Una possibile cura per la Sla, una speranza in più per i malati. Uno studio internazionale ha evidenziato come l'utilizzo del Tofersen, un oligonucleotide antisenso (Aso) che agisce selettivamente sull'Rna messaggero, possa portare a una rallentamento e, in alcuni casi, un'inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica. I dati si riferiscono alle persone portatrici della mutazione nel gene Sod1: Tofersen riesce infatti a bloccare la sintesi della proteina alterata.
La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, e tale metodica è molto ben tollerata. I dati dello studio internazionale, in cui in Italia è stato coinvolto l'ospedale Molinette di Torino, sono stati pubblicati oggi sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine.
In case you missed it, there has been some encouraging #MND research news.
— MND Association (@mndassoc) September 22, 2022
An extended clinical trial into the drug, #Tofersen, has found that it can slow progression of the SOD1 inherited form of motor neurone disease.
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Lo studio
Lo studio sperimentale ha coinvolto 108 individui affetti da Sla con mutazione nel gene Sod1 in questione, divisi in pazienti a rapida e lenta progressione e ha avuto due fasi: una prima di 6 mesi e una seconda di estensione dello studio tuttora in corso. Rilevante, secondo quanto viene evidenziato da Torino, è la significativa riduzione della proteina Sod1 e dei neurofilamenti nei casi sottoposti a questa terapia innovativa. Il professor Adriano Chiò (direttore del Centro regionale Esperto per la Sla dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e parte del Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Montalcini" dell'Università di Torino) afferma la straordinaria importanza di questo risultato, viene sottolineato dall'ospedale.
Il Centro di Torino è stato l'unico in Italia e uno dei pochi nel mondo ad essere stato coinvolto direttamente nella conduzione della sperimentazione, contribuendo con il maggior numero di pazienti rapidi nel mondo.
Ultimo aggiornamento: Sabato 24 Settembre 2022, 09:28
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