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È il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario. Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambin Gesù, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
ESPERTI, "TERAPIA GENICA ANTI-CANCRO È PIETRA MILIARE" Una «pietra miliare nel campo della medicina di precisione», che apre la strada a risultati analoghi anche nel campo delle malattie genetiche. Questo rappresenta l'innovativa terapia genica che utilizza cellule «riprogrammate» contro il tumore secondo Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, dove con tale tecnica è stato trattato il primo paziente italiano, un bimbo leucemico di 4 anni.
«Una pietra miliare nel campo della medicina di precisione in ambito onco-ematologico. Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate - spiega Dallapiccola - ci portano infatti nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. È la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti».
Un settore di avanguardia, sottolinea, «nel quale l'Ospedale non poteva non essere impegnato. Siamo riusciti in tempi record a creare un'Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione». Ed il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, afferma, «ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l'atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia».
Anche per Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale, «l'infusione di linfociti geneticamente modificati per essere reindirizzati con precisione verso il bersaglio tumorale rappresenta un approccio innovativo alla cura delle neoplasie e carico di prospettive incoraggianti. Certamente però - avverte - siamo in una fase ancora preliminare, che ci obbliga ad esprimerci con cautela». A livello internazionale, ricorda, «sono già avviate importanti sperimentazioni da parte di industrie farmaceutiche. Ci conforta poter contribuire allo sviluppo di queste terapie anche nel nostro Paese e immaginare di avere a disposizione un'arma in più a vantaggio di quei pazienti che hanno fallito i trattamenti convenzionali o che per varie ragioni non possono avere accesso al trapianto».
PRONTI ALTRI 2 PAZIENTI PER TERAPIA GENICA Il bambino di 4 anni sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia genica all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma era affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell'età pediatrica: la malattia fa registrare 400 nuovi casi ogni anno in Italia. Aveva già avuto 2 ricadute (recidive) di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno (allogenico). Ma a un mese dall'infusione effettuata presso la struttura capitolina, il bambino sta bene ed è stato dimesso perché non vi è più traccia di cellule leucemiche nel midollo. E la stessa speranza si nutre per altri due pazienti, a breve. Il piccolo è anche il primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all'interno di uno studio accademico.
«Per questo bambino - spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, Terapia cellulare e genica del Bambino Gesù - non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un'efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all'infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso. È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale».
L'Officina farmaceutica del Bambino Gesù ha completato la preparazione delle cellule per un adolescente affetto dalla stessa malattia, la leucemia linfoblastica acuta, mentre è in corso la preparazione di Car-T anche per una bambina affetta da neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell'età pediatrica. Anche in questo caso, il protocollo di manipolazione cellulare e il suo impiego clinico sono stati approvati dall'Aifa.
Ultimo aggiornamento: Giovedì 1 Febbraio 2018, 16:06
