Finalmente. Ora c'è una speranza: per tanti bambini, per le loro famiglie, per i loro cari. L'Aifa ha finalmente approvato la rimborsabilità della terapia genica per i bimbi affetti da Sma. L'unica cura per questi bimbi era un farmaco, dal costo di circa due milioni di euro, il cui nome è Zolgensma. Una cura "one shot", ovvero una solo somministrazione, ma dai costi impossibili.
In Italia questa cura era somministrata grautitamente solo ai bambini fino ai 6 mesi, tagliandone fuori tanti dall'unica cura possibile, dall'unica speranza che avevano. Insieme alle famiglie di questi bambini, Leggo e Storie Italiane, la trasmissione condotta da Eleonora Daniele, e all'attrice Maria Grazia Cucinotta sono riusciti a vincere questa battaglia. Una battaglia che restituisce la speranza.
Oggi l'AIFA ha finalmente approvato la rimborsabilità della prima terapia genica, Zolgensma, a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso.
Da molte settimane Leggo e Storie Italiane avevano dato il via ad una campagna di sensibilizzazione - #esefossetuofiglio - per quanto riguarda la Sma e la sua terapia genica, chiedendo a gran voce che fosse allargata la platea di coloro i quali avevano diritto al rimborso della cura fatta con il Zolgensma.
La cura prevede una sola somministrazione per intervenire sul difetto genetico. In Italia si stima che ogni anno nascano circa 40/50 bambini con la SMA, principale causa genetica di morte. L'accordo con l'azienda Novartis ha incluso l'impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all'interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg.
Ultimo aggiornamento: Giovedì 11 Marzo 2021, 09:34
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