Sma, l'Aifa approva la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma per i bambini fino a 13.5 kg: vittoria di Leggo e Storie Italiane

Sma, l'Aifa approva la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma per i bambini fino a 13.5 Kg: vittoria di Leggo e Storie Italiane

Finalmente. Ora c'è una speranza: per tanti bambini, per le loro famiglie, per i loro cari. L'Aifa ha finalmente approvato la rimborsabilità della terapia genica per i bimbi affetti da Sma. L'unica cura per questi bimbi era un farmaco, dal costo di circa due milioni di euro, il cui nome è Zolgensma. Una cura "one shot", ovvero una solo somministrazione, ma dai costi impossibili.

 

In Italia questa cura era somministrata grautitamente solo ai bambini fino ai 6 mesi, tagliandone fuori tanti dall'unica cura possibile, dall'unica speranza che avevano. Insieme alle famiglie di questi bambini, Leggo e Storie Italiane, la trasmissione condotta da Eleonora Daniele, e all'attrice Maria Grazia Cucinotta sono riusciti a vincere questa battaglia. Una battaglia che restituisce la speranza.

 

Oggi l'AIFA ha finalmente approvato la rimborsabilità della prima terapia genica, Zolgensma, a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso

 

Da molte settimane Leggo e Storie Italiane avevano dato il via ad una campagna di sensibilizzazione -  #esefossetuofiglio -  per quanto riguarda la Sma e la sua terapia genica, chiedendo a gran voce che fosse allargata la platea di coloro i quali avevano diritto al rimborso della cura fatta con il Zolgensma. Cosa che finalmente oggi è avvenuta. 

 

Leggo anche > Zolgensma, il farmaco che può salvare la vita ai bambini affetti da Sma costa 2 milioni di euro. Ma l'Italia non paga la cura ai piccoli oltre i sei mesi

 

La cura prevede una sola somministrazione per intervenire sul difetto genetico. In Italia si stima che ogni anno nascano circa 40/50 bambini con la SMA, principale causa genetica di morte. L'accordo con l'azienda Novartis ha incluso l'impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all'interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg.


Ultimo aggiornamento: Giovedì 11 Marzo 2021, 09:34
© RIPRODUZIONE RISERVATA