Morti due bambini affetti da Sma: «Disfunzioni al fegato dopo terapia genica»

A entrambi i pazienti dopo la terapia genica sono stati somministrati steroidi. Secondo Novartis, si tratta delle prime morti da disfunzioni al fegato successive al trattamento.

Morti due bambini affetti da Sma: «Disfunzioni al fegato dopo terapia genica»

Grave conseguenza dopo la terapia genica anti-Sma (atrofia muscolare spinale) Zolgensma di Novartis. Per una disfunzione del fegato, sono morti due bambini in Russia e Kazakistan. A renderlo noto è stato un gruppo farmaceutico svizzero che ha dichiarato: «Dopo due decessi in breve tempo, e d'accordo con le autorità sanitarie - è la posizione del colosso basilese - aggiorneremo le avvertenze» sul trattamento, «attenzionando sul fatto che si sono registrati casi mortali di disfunzioni epatiche acute al fegato». 

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A entrambi i pazienti dopo la terapia genica sono stati somministrati steroidi. Secondo Novartis, si tratta delle prime morti da disfunzioni al fegato successive al trattamento. Ma l'azienda ribadisce la propria fiducia nel farmaco: «Crediamo fortemente al rapporto costi-benefici di Zolgensma, che fino ad oggi è stato utilizzato in oltre 2.300 pazienti nel mondo», sottolinea la multinazionale.

Possibili effetti collaterali epatici erano già noti e indicati nella descrizione del prodotto. Zolgensma è approvato per il trattamento della Sma, una malattia ereditaria rara che nella sua forma più grave porta alla morte all'età di circa 2 anni. Il farmaco,dal costo di 2 milioni di dollari, è noto per essere la terapia singola più cara a livello globale. Zolgensma è stato autorizzato negli Usa nel 2019 e in Ue nel 2020. 


Ultimo aggiornamento: Venerdì 12 Agosto 2022, 19:32
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