Morti due bambini affetti da Sma: «Disfunzioni al fegato dopo terapia genica»

Grave conseguenza dopo la terapia genica anti-Sma (atrofia muscolare spinale) Zolgensma di Novartis. Per una disfunzione del fegato, sono morti due bambini in Russia e Kazakistan. A renderlo noto è stato un gruppo farmaceutico svizzero che ha dichiarato: «Dopo due decessi in breve tempo, e d'accordo con le autorità sanitarie - è la posizione del colosso basilese - aggiorneremo le avvertenze» sul trattamento, «attenzionando sul fatto che si sono registrati casi mortali di disfunzioni epatiche acute al fegato». 

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A entrambi i pazienti dopo la terapia genica sono stati somministrati steroidi. Secondo Novartis, si tratta delle prime morti da disfunzioni al fegato successive al trattamento.

Possibili effetti collaterali epatici erano già noti e indicati nella descrizione del prodotto. Zolgensma è approvato per il trattamento della Sma, una malattia ereditaria rara che nella sua forma più grave porta alla morte all'età di circa 2 anni. Il farmaco,dal costo di 2 milioni di dollari, è noto per essere la terapia singola più cara a livello globale. Zolgensma è stato autorizzato negli Usa nel 2019 e in Ue nel 2020.