Una nuova terapia sperimentale potrebbe presto offrire speranza ai bambini affetti da leucemia mieloide acuta (LMA), circa 25-30 l'anno in Italia, che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Si tratta di una terapia innovativa basata sull'utilizzo di cellule del sistema immunitario geneticamente modificate, denominate Car-iNK, che verrà testata in una sperimentazione clinica presso l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
L'annuncio è stato fatto dal professor Franco Locatelli, responsabile dell'Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell'ospedale, durante la presentazione della campagna "Il Futuro è dei bambini" promossa da Federfarma per sostenere la Fondazione Umberto Veronesi.
Le parole del professor Locatelli
«È un progetto in cui crediamo molto - ha detto all'Ansa Locatelli - perché la leucemia mieloide acute refrattaria, o la ricaduta dopo i trattamenti convenzionali, rappresenta un problema medico a oggi non risolto e quindi abbiamo la necessità di testare, e auspicabilmente validare, trattamenti innovativi».
«Tra questi rientra l'immunoterapia rappresentata nel caso specifico dalle cellule Car-iNK che sono una variazione rispetto alle classiche cellule Car-T che abbiamo imparato a conoscere nell'ambito della leucemia linfoblatica acuta, i linfomi e il mieloma multiplo», ha aggiunto Locatelli. Le cellule Car-iNK «rappresentano un'innovazione rispetto alle già innovative Car-T».
Attualmente, le cellule iNK, sviluppate dall'Unità di Ricerca di Terapia Genica dei Tumori del Bambino Gesù sotto la guida di Concetta Quintarelli, stanno attraversando le ultime fasi di verifica prima della presentazione del dossier alle autorità regolatorie. La sperimentazione sarà condotta proprio presso l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, dove verrà preparata la terapia cellulare.
Ultimo aggiornamento: Mercoledì 7 Febbraio 2024, 13:19
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