Mielofibrosi, la speranza in una
terapia che combatte il tumore
di Antonio Caperna
È il Ruxolitinib, la prima terapia specifica per il trattamento della mielofibrosi a essere rimborsato SSN in Italia. Si tratta di una neoplasia cronica del sistema emopoietico, cioè colpisce le cellule staminali del midollo osseo dalle quali originano le cellule del sangue. Interessa una persona ogni 100.000. La manifestazione clinica più frequente è l'ingrossamento della milza (splenomegalia), che preme sullo stomaco e sull'intestino, provocando sintomi come difficoltà digestive, sensazioni di pesantezza, fastidio a livello dell'addome, sazietà precoce e alterazioni delle normali funzioni intestinali. I pazienti accusano anche altri sintomi estremamente debilitanti, che possono impedire di svolgere le normali attività quotidiane e lavorative.
Il più comune è la fatigue o astenia, che comporta stanchezza, debolezza e dolori muscolari. A essa si aggiungono febbre, sudorazioni notturne, prurito diffuso in tutto il corpo (che peggiora con il contatto con l'acqua) e perdita di peso per inappetenza e difficoltà digestive. La mielofibrosi è una malattia grave con una sopravvivenza globale mediana di 5,7 anni; nei casi più gravi è inferiore a 2 anni. «I due studi condotti per la valutazione dell'efficacia (COMFORT I e II) di Ruxolitinib hanno coinvolto 528 pazienti -illustra il professor Francesco Passamonti, direttore dell'U.O.C. di Ematologia dell'Azienda Ospedaliera Universitaria Ospedale di Circolo di Varese - il farmaco agisce sulla splenomegalia (riduzione media del 50%) e sui segni clinici della malattia, come prurito, dolore osseo, muscolare e addominale. Il più grande vantaggio è nell'aumento della sopravvivenza».
Dagli studi, infatti, è emersa una sensibile riduzione del rischio di morte. Nello studio COMFORT-I si è osservata una riduzione della mortalità del 31% e nel COMFORT-II una del 52%, con il confronto verso la migliore terapia convenzionale. Per lo sviluppo del farmaco è stata importante la scoperta nel 2005 di una mutazione a carico del gene JAK2, responsabile dell'iperattivazione della via molecolare JAK/STAT, che causa l'incontrollata proliferazione delle cellule del sangue e rappresenta l'alterazione biologica alla base della patologia. Ruxolitinib, inibitore potente e selettivo di JAK1 e JAK2, è il primo e unico farmaco appartenente a questa nuova classe terapeutica, in grado di garantire un'inibizione efficace e sostenuta della via JAK/STAT.
leggocaperna@gmail.com
Ultimo aggiornamento: Lunedì 30 Marzo 2015, 11:14
© RIPRODUZIONE RISERVATA
